Tratamento experimental corrigiu mutações genéticas ligadas à surdez profunda e trouxe esperança para crianças e adultos
Uma nova terapia genética desenvolvida por pesquisadores chineses está trazendo esperança para pessoas com surdez hereditária profunda. O tratamento experimental, divulgado em estudo publicado na revista científica Nature, apresentou eficácia de cerca de 90% em pacientes com perda auditiva causada por mutações no gene OTOF.
O ensaio clínico acompanhou 42 voluntários, com idades entre oito meses e 32 anos, todos diagnosticados com surdez total desde o nascimento. Após o tratamento, 38 participantes passaram a apresentar melhora significativa na audição, incluindo casos em que os pacientes conseguiram atingir níveis considerados normais de escuta.
Segundo os pesquisadores, parte dos pacientes passou a ouvir conversas em tom habitual, enquanto outros já conseguem perceber sons baixos, como sussurros. Além da audição, alguns participantes também desenvolveram avanços importantes na fala, incluindo crianças que começaram a pronunciar palavras pela primeira vez.
Como a terapia funciona
A surdez tratada no estudo está relacionada ao gene OTOF, responsável pela produção da proteína otoferlin. Essa proteína é essencial para o funcionamento das chamadas células ciliadas internas do ouvido, encarregadas de transformar vibrações sonoras em sinais compreendidos pelo cérebro.
Quando o gene apresenta mutações hereditárias, essas células deixam de funcionar corretamente, causando surdez profunda.
Para tentar corrigir o problema, os cientistas utilizaram vírus modificados chamados AAV (vírus adeno-associados), que funcionam como “transportadores” de uma versão saudável do gene. A técnica leva uma nova cópia funcional do OTOF até as células do ouvido interno, permitindo que elas retomem sua atividade.
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Na prática, a terapia não apenas compensa a perda auditiva, mas tenta restaurar biologicamente parte da capacidade natural de ouvir.
Diferença em relação ao implante coclear
Atualmente, muitos pacientes com surdez profunda utilizam implantes cocleares, dispositivos eletrônicos que ajudam a transmitir sons ao cérebro. Embora sejam considerados revolucionários, esses aparelhos possuem limitações.
Os pesquisadores explicam que o implante produz sons mais artificiais e pode dificultar a percepção de nuances da fala e da música. Além disso, os dispositivos exigem manutenção e sofrem desgaste ao longo do tempo.
Já a terapia genética busca recuperar o funcionamento natural do ouvido interno, oferecendo uma possibilidade inédita de tratamento biológico para determinados casos de surdez hereditária.
Resultados animadores e desafios futuros
Os pesquisadores também observaram poucos efeitos colaterais graves durante o estudo. Entre os sintomas registrados estavam vertigens leves, pequenas inflamações e alterações temporárias em células do sistema imunológico.
Apesar dos resultados considerados promissores, os cientistas reforçam que ainda serão necessários novos ensaios clínicos para entender por que alguns pacientes não responderam ao tratamento e avaliar a eficácia de doses adicionais.
A expectativa é que a terapia continue avançando no processo de aprovação médica na China e possa futuramente representar uma alternativa para milhares de pessoas com surdez genética ao redor do mundo.
