Pesquisadores da Universidade de Mie, no Japão, alcançam avanço inédito utilizando tecnologia CRISPR-Cas9 para remover cópia extra do cromossomo 21 em células humanas.
Em um marco científico recente, uma equipe liderada pelo Dr. Ryotaro Hashizume, da Universidade de Mie, desenvolveu uma técnica inovadora utilizando o sistema de edição genética CRISPR-Cas9 para eliminar a cópia extra do cromossomo 21 em células humanas derivadas de indivíduos com síndrome de Down. Essa condição, conhecida como trissomia 21, é caracterizada pela presença de três cópias do cromossomo 21, em vez das duas habituais, resultando em desafios no desenvolvimento intelectual e outras complicações.
O que é a síndrome de Down?
A síndrome de Down afeta aproximadamente uma em cada 700 nascimentos, sendo uma das condições genéticas mais comuns. Ela resulta da presença de uma cópia adicional do cromossomo 21, levando a um desequilíbrio na expressão gênica e, consequentemente, a alterações no desenvolvimento físico e cognitivo.
A técnica CRISPR-Cas9
O sistema CRISPR-Cas9 é uma ferramenta de edição genética que permite cortar e modificar sequências específicas de DNA. No estudo conduzido pelos cientistas japoneses, foi aplicada uma abordagem de edição específica do alelo, visando exclusivamente a cópia extra do cromossomo 21, sem afetar as cópias normais. Essa precisão é crucial para evitar alterações indesejadas em outros genes.
Resultados promissores
Os experimentos realizados em células-tronco pluripotentes induzidas e fibroblastos dérmicos de indivíduos com síndrome de Down mostraram que a remoção da cópia extra do cromossomo 21 resultou na normalização da expressão gênica. Além disso, observou-se uma melhora na taxa de proliferação celular e na capacidade antioxidante das células editadas. Esses resultados indicam que a técnica pode aliviar o estresse biológico causado pela trissomia, promovendo um ambiente celular mais saudável.
Desafios e considerações éticas
Apesar dos avanços, a técnica ainda está em fase experimental e não está pronta para aplicação clínica em humanos. Há preocupações sobre a possibilidade de o sistema CRISPR-Cas9 afetar cromossomos saudáveis, o que poderia levar a efeitos indesejados. Além disso, a edição genética em embriões humanos levanta questões éticas significativas, incluindo debates sobre identidade, diversidade e os limites da intervenção científica na natureza humana.
Implicações futuras
Embora ainda distante da aplicação clínica, essa descoberta abre novas possibilidades para o tratamento da síndrome de Down. Se os resultados forem replicados em modelos animais e, eventualmente, em ensaios clínicos humanos, poderemos estar diante de uma nova era na medicina genética, onde condições genéticas anteriormente consideradas imutáveis possam ser tratadas ou até mesmo erradicadas.
